Hace unos días se conoció la noticia de que un bebé de apenas cinco meses se ha convertido en Inglaterra en el primer paciente tratado con un fármaco “revolucionario”. Éste prolonga potencialmente la vida de menores que padecen atrofia muscular espinal (AME). El medicamento es Zolgensma y se trata del tratamiento farmacológico más caro del mundo. Pero hay más pues su fabricante, Novartis, manipuló los datos clínicos para que se lo aprobasen.
El tipo de atrofia que sufre el pequeño Arthur Morgan, el bebé, es una enfermedad genética que daña y mata las neuronas motoras. Es incapacitante ya que impide el desarrollo adecuado de los músculos y en su versión más severa suele causar la muerte durante los primeros años de vida.
No tiene cura y se supone que la terapia génica que es Zolgensma alivia el sufrimiento de los enfermos. El inconveniente es que su precio es de casi dos, y he escrito dos, millones de euros una dosis. Esto lo convierte en el fármaco más caro del mundo
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Y ¿os acordáis que ayer publiqué sobre un nuevo fármaco aprobado en USA para el Alzheimer cuyo proceso de validación fue cuando menos polémico?
Pues con Zolgensma ocurre algo muy similar.
La Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA por sus siglas en inglés), el regulador que autoriza la venta de medicamentos en Estados Unidos, descubrió que Novartis mintió en su petición de licencia para vender este tratamiento.
Según la FDA, cuando Zolgensma se comenzó a probar en animales, los estudios arrojaron resultados que fueron manipulados. El tratamiento fue desarrollado por AveXis, empresa biotecnológica que luego fue adquirida por Novartis y la FDA asegura que la compañía suiza sabía de la manipulación de datos.
El proceso de elaboración de Zolgensma no ha sido el mismo desde que se inventó y la manipulación de datos se realizó a la hora de comparar la versión actual con una anterior.
La FDA ha otorgado un gran número de autorizaciones por vía de urgencia para tratamientos innovadores (casi siempre únicos) para enfermedades raras.
Este fármaco fue uno de los tramitados por vía prioritaria. De haberse sabido la manipulación de información por parte de Novartis, la autorización probablemente se habría retrasado.